基因改造公司 Intellia Therapeutics 完成 7000 萬美元 B 輪融資

Intellia Therapeutics 是 2014年 成立的生物技術公司，主要致力于 CRISPR/Cas9 技術在治療領域的發展，例如白血病、癌癥等。該公司近期完成了 7000 萬美元的 B 輪融資，本輪由 OrbiMed HealthCare Fund Management 領投， Fidelity Management and Research Company、 Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

2014年，Intellia Therapeutics 曾獲得 Atlas Venture 和諾華的首輪融資，并于 2015年1月，與諾華展開一項長達 5年 的研發合作計劃。Intellia Therapeutics 未來的發展方向是將 CRISPR 與 CAR-T 更好結合。

這里需要先了解一下什么是 CRISPR/Cas9？簡單來說，就是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的一種基因編輯系統。2007年，研究發現細菌可以用 CRISPR 系統抵抗噬菌體的入侵；2008年，又發現細菌的 CRISPR 系統能夠阻止外源質粒的轉移。

CRISPR/Cas9 路在何方？

目前絕大多數人疾病都由（至少部分由）我們 DNA 內的病變造成，但目前的治療方法針對的是這些病變的癥狀而非遺傳根源。例如，囊腫性纖維化會導致肺部充滿過量的黏液，造成這一疾病的 “罪魁禍首” 就是單個 DNA 病變。

而研究發現的 CRISPR/Cas9 就像一個剪刀手，可以剪開特定的基因序列指定的地方，使這段疾病基因 “繳械投降” 或者修復受損基因，從而達到對疾病的防御作用。

Intellia Therapeutics 的 CEO 表示，他們擁有的是基因改造技術，他們想把這項技術用于治療疾病，那么需要選擇與另外一支強大的隊伍合作。

而諾華就是這樣的一支隊伍。去年9月，諾華斥資 2000 萬美元在賓大醫學院校園建立一個細胞療法研究中心，成為全球首個綜合性的 CAR-T 細胞療法開發中心。10月，諾華進一步擴大對 CAR-T 細胞療法的投資，與英國牛津生物醫藥簽署一筆 9000 萬美元的協議。可見，諾華在 CAR-T 領域處于領先地位。

所以，當 “Intellia Therapeutics 的 CRISPR 技術” 遇到 “諾華的 CAR-T 細胞療法” 便成為黃金搭檔，在很多基因治療的應用領域都展現出極大的應用前景，例如血液病、腫瘤等其他遺傳性疾病。

值得一提的是，Intellia Therapeutics 并不是 CRISPR 平臺的發起者。它使用 CRISPR 的獨家授權來自另一家公司 Caribou Biosciences。Caribou Biosciences 的創始人是發明 CRISPR 先驅之一的 Jennifer Doudna。她在去年與科學家 Emmanuelle Charpentier 獲得了獎金為 300 萬美元的生命科學突破獎。去年Jennifer Doudna 將她的知識產權授權給了 Intellia Therapeutics。

不過，CRISPR/Cas9 也存在一定的副作用，它們可能會結合細胞中意想不到的位點，導致其中一些位點發生基因突變，這些突變可能對藥物療法的研究與開發，產生嚴重的后果。